太平洋时间10月22日-23日,国际生物技术投资者大会《2019 BIO投资者论坛》在美国旧金山召开。会议探讨了生命科学领域的投资趋势和机遇,旨在支持整个行业的发展以及提供公正的投资机会。博雅控股集团旗下美股上市公司TG医疗受邀出席了本次大会,会上董事长许晓椿博士接受了媒体《前瞻投资者》的专访,分享了团队在细胞治疗领域的创新。

2017年美国FDA批准了2款CAR-T细胞疗法上市,开启了人类抗癌史的新里程碑,也打开了CAR-T细胞治疗的商业化之路。近年来,CAR-T不仅成为了科研聚集重地,也是生物技术产业新的经济增长点。诸如全球制药巨头吉利德和新基医药等都掷重金布局这一领域,资本的涌向也反映出了全球生物技术产业的未来发展趋势。

利用创新自动化平台降低CAR-T制造成本

在全球CAR-T临床研究如火如荼开展的同时,新的行业发展问题也越来越凸显。对于普通老百姓而言这种疗法的费用让人望而却步。FDA批准的两款CAR-T疗法的定价分别为47.5万美元(Kymriah)和37.3万美元(Yescarta)。然而这个价格只是一个起点,CAR-T治疗的总成本远远高于许多人的想象。如何降低CAR-T细胞治疗的费用,是行业亟待解决的问题。

许晓椿博士表示,制造成本和前期研发成本导致了CAR-T疗法成本十分高昂。TG医疗在上世纪80年代就为人所知,国际上许多著名的机构,诸如纽约血液中心,MD安德森,克利夫兰诊所、杜克大学以及美国最大的脐带血银行CBR等等都使用了TG医疗自主研发的自动化技术。TG医疗的自动化技术支持了整个脐带血存储行业的发展。随着细胞和基因治疗技术的发展,TG医疗的技术创新从脐带血存储领域延伸到了整个细胞治疗领域,整个团队正在利用创新自动化技术平台解决CAR-T细胞制造面临的成本高和效率低等问题。

CAR-TXpress是许晓椿团队利用专利技术和知识产权新推出的大规模细胞制造平台。许晓椿博士介绍到,这个自动化、封闭式平台完全符合cGMP 标准,可以高效的从200毫升血液中分离和存储不同细胞成分,相比传统的Ficoll密度离心制备方法有着更高的回收率,同时效率提升16倍以上。

很多制药公司和研发机构已经意识到,通过完善自动化CAR-T制备来降低成本是一种有效的途径。目前,无论是CAR-T开发者还是制备供应商,都在寻找能取代传统制药工艺、并且能够实现大规模生产的新一代制造工艺。这种制造工艺基于自动化技术,既要能实现流程自动化,还要保障质量控制,而CAR-TXpress正是一种全新的选择。

让更多的病人有机会接受CAR-T细胞治疗

除了成本问题,整个行业还面临着患者入选合格率以及T细胞资源匮乏等问题。根据最近报道的一项针对复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤的CAR-T临床试验(JULIET),在238名接受筛选的患者中,有三分之一未能入选治疗方案,而在238名患者中,有一半以上未能获得预期的CAR-T治疗。这就在很大程度上限制了这种疗法的临床使用率,也限制了这种疗法价值的发挥。

对此,许晓椿博士解释了3个原因:(1)CAR-T细胞治疗作用于人体的免疫系统,而人体免疫系统的功能随着年龄的增长而衰退,并会受到其他疾病和用药的负面影响,(2)癌症患者经历的化疗和放疗,都会极大的破坏免疫系统,导致免疫细胞的数量和质量急降,(3)在许多晚期癌症病例中,癌细胞会进入循环系统,“污染”健康的免疫细胞来源。鉴于此,如何保障有足够好的T细胞来生产CAR-T疗法成为了未解决的临床需求。

为了解决这一问题,许晓椿团队与美国Healthbanks成立的合资企业ImmuneCyte专门推出了免疫细胞存储的业务。ImmuneCyte是美国第一批免疫细胞存储机构,为客户提供存储健康免疫细胞的机会,以作为未来自体细胞免疫治疗的来源。利用CAR-TXpress平台的优势,他们能够以更低的成本为客户提供高质量的细胞存储服务,“在疾病发作前储存人体健康的免疫系统,这就像一种长期保险,以可接受的成本获得长期利益”,许晓椿博士说到。

免疫细胞存储被医学界定义为“细胞银行”,这是一种增值服务,它的价值难以估量。接下来ImmuneCyte在中国将同博雅控股集团联合开展自体免疫细胞存储业务,同步为国内有需求的用户提供个性化增值服务。

随着医学的发展,免疫细胞在癌症的治疗中已经开始发挥巨大的作用,并且取得了显著的临床益处。在我国,免疫细胞治疗已经被正式写入《“十三五”医药工业发展规划指南》,包括CAR-T等细胞治疗产品被列为推进重点领域发展。免疫细胞存储在我国也具有着庞大的市场前景。根据智联咨询发布的数据,2018年我国免疫细胞存储市场规模为5.47亿元,预计2025年行业规模有望达到22亿元。随着经济的发展以及人们健康意识的提高,免疫细胞存储将具有越来越大的市场需求和增长速度。